Znanstveniki so razvili gel, ki celi odprte rane – tudi če so stare desetletja

Ameriški znanstveniki uspešno dokončana klinična preskušanja genske terapije za zdravljenje odprtih ran. Preizkušen je bil na 28 ljudeh z distrofično bulozno epidermolizo (DBE), dedno bolezen, pri kateri je človeška koža tako ranljiva, da lahko poči in se odlušči celo iz manjše poškodbe. Imenuje se tudi sindrom metulja. Odobrenih načinov zdravljenja ni, bolniki lahko le delajo povoje in jemljejo protibolečinske tablete.

DBE je posledica mutacije v genu COL7A1, ki kodira kolagen, ki je odgovoren za držanje plasti kože skupaj. Posledica tega je, da so plasti slabo povezane in jih zaradi trenja zlahka ločijo – kar povzroča rane. Znanstveniki so razvili gel, v katerem so delujoče kopije gena COL7A1 vstavljene v vektor virusa herpes simplex tipa 1. Spremenjen je tako, da se ne more razširiti na druge dele telesa in zaobide imunski sistem ter dostavi COL7A1 neposredno v poškodovano tkivo.

Med dvojno slep poskus Koža udeležencev je bila tedensko obdelana z gelom. Po 3 mesecih je bilo pri tistih, ki so prejeli pravi gel in ne lutke, zaprtih 71 % ran (v primerjavi z 20 % tistih, ki so prejeli placebo). 22-letni Vincenzo Mascoli, udeleženec eksperimenta, je povedal, da se mu je po 4 mesecih uporabe gela začela zapirati velika rana na hrbtu, ki jo je imel vse življenje. Po nadaljnjih 2 mesecih se je popolnoma zaprl in bolečina se je bistveno zmanjšala.

Edina pomanjkljivost takšne genske terapije je, da učinek ni trajen. Pri mnogih bolnikih, pri katerih so se stare rane zaprle, so se po nekaj mesecih ponovno odprle: po šestih mesecih je 67 % zaceljenih ran ostalo zaprtih. Vendar pa pri večkratni uporabi gela niso opazili stranskih učinkov, zato se tečaj lahko po potrebi ponovi.

Ameriško farmakološko podjetje Krystal Biotech se že dogovarja z regulatorji, da bi dobili dovoljenje za dajanje takšnega gela na trg. Odločitev naj bi padla v začetku leta 2023.

V svoji trenutni obliki lahko gel pomaga samo obstoječim ranam: ne more zabrazgotiti starih zaprtih ran ali prodreti v kožo, da bi zaščitil pred prihodnjimi ranami. Čeprav je DBE redka bolezen, je to šele začetek uporabe nove tehnologije. V prihodnosti nameravajo raziskovalci razviti možnosti, primerne za zdravljenje drugih kožnih bolezni.